将全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品推向市场是一段复杂且充满挑战的旅程。这不仅需要严格的测试，还必须遵循安全和监管标准。在国内，尊龙凯时已支持和服务了超过百家的新药研发企业，帮助他们为IND（研究性新药）和BLA（生物制品许可申请）的提交做好充分准备。多年来，我们认识到，提前为IND和BLA提交做好准备可以节省时间，减少新药研发企业与监管机构的多次交涉。

随着尊龙凯时持续支持多家新药开发企业在临床试验及药物上市的各个阶段，我们相信，总结不同阶段的准备步骤对我们的合作伙伴顺利完成临床申请和药品上市将大有裨益。

药物开发和IND申请的关键步骤

药物开发的过程从商业性研究性新药（IND）申请开始，这使得新药开发者能够开展临床试验。IND申请包括药物的配方、制造工艺以及计划中的临床研究等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须包含以下文件：

• Form FDA 1571（主要IND申请表）
• Form FDA 1572（研究者声明）
• Form FDA 3674（ClinicalTrials.gov注册证明）
• Cover Letter（申请摘要）
• Preclinical Data（非临床数据）
• Clinical Protocol（临床试验方案）
• CMC信息（化学、制造与控制）

在此过程中，治疗药物开发者通常依赖于关键物料供应商提供与这些材料的制造工艺、测试、验证和确认相关的关键信息，以便纳入CMC部分。因此，选择优质的供应合作伙伴对于获得完备的CMC文件至关重要。

申请审查流程

在文件准备完毕并提交后，监管机构有30天的时间审查IND申请，有权要求额外信息并对首次问题做回应。根据公司对这些问题的回复程度，IND提交可能经历多轮问答，最终申请要么被批准，要么被临床搁置。审批时间表完全由FDA控制。

当新药研发企业收集到足够的安全性和有效性证据后，将向监管机构提交许可申请，请求批准将生物制品正式进行商业化。需要注意的是，支持CMC的关键信息往往只有原材料供应商能够提供，因此新药研发企业与原材料供应商或合作伙伴之间的良好沟通显得尤为重要。

GMP控制评估及其重要性

许多监管机构已经发布指导原则，说明开发者在开发过程中应如何评估GMP（良好生产规范）控制。对于IND申请，通常所需的信息量低于后续监管提交的期望水平。然而，在早期阶段，使用在临床及商业阶段成功使用的材料可以大大增强满足监管要求的把握，从而降低监管审查时间延长的风险。

对于BLA，符合GMP的要求极为严格，还需要提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

尊龙凯时的专业服务

尊龙凯时依托母公司泉心泉意在生命科学领域的一站式供应链体系以及高风险生物制品进出口的优势，致力于传递全球前沿先锋技术，专注于为基因治疗、免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域与重组蛋白/抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案。我们的服务覆盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期。

如果您是新药研发企业，在申报过程中需要引用涉及我们物料的主文件，请直接联系我们。我们的专业团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的文件。尊龙凯时致力于在药物开发的每个阶段为您提供全面支持，以确保您的疗法最终获得批准上市。